g1 20 anos: como a edição genética pode mudar tratamentos do câncer às doenças hereditárias
Já é possível 'corrigir' doenças do DNA?
Será que um dia será possível evitar os danos de uma doença genética antes mesmo de eles aparecerem?
Na Universidade de São Paulo (USP), pesquisadores estudam caminhos que podem levar a esse cenário. Uma das cientistas que acompanha de perto esses avanços é a geneticista Mayana Zatz, que há décadas pesquisa como alterações no DNA podem provocar doenças genéticas graves e de que forma elas podem ser tratadas.
Segundo Zatz, a edição genética ainda está em uma fase inicial, mas já começa a ser usada na prática contra algumas doenças.
“Ainda é uma coisa que está no começo, mas, por exemplo, a anemia falciforme é um exemplo que já está sendo feito na prática. Na hemofilia, já tem casos de usar essa tecnologia para editar genes no combate ao câncer. Então, por que isso? Porque quando você tem um tumor que se desenvolve, o seu sistema imune não reconhece como algo a ser destruído. E aí já existem tentativas de você editar os genes do teu sistema imune para ele reconhecer o tumor e dizer que esse é o inimigo que precisa ser destruído. Então essa também é outra aplicação da edição gênica. E os avanços estão sendo muito grandes nessa área”, diz.
📋 A anemia falciforme é uma doença genética hereditária do sangue que altera o formato dos glóbulos vermelhos.
Como funciona a edição genética?
Uma das ferramentas que mais transformaram esse campo nos últimos anos é a CRISPR.
O nosso DNA carrega as instruções usadas pelo organismo para que as células funcionem. Em algumas doenças, uma alteração nessas instruções é justamente a origem do problema.
A CRISPR funciona como uma ferramenta de edição: permite aos cientistas localizar um ponto específico do DNA, cortar um trecho e fazer a alteração necessária.
A expectativa é que essas técnicas permitam agir diretamente na origem de algumas doenças, em vez de tratar apenas os efeitos provocados por elas no organismo.
“Eu acho que há terapias que possam realmente curar essas doenças, que é isso que a gente mais quer. Hoje, por exemplo, no caso das distrofias, essa nova ideia que a gente tem não seria uma cura, mas você poderia ganhar 20 anos na vida do paciente, e 20 anos é muito tempo para se descobrir novas terapias”, afirma Zatz.
Células modificadas para combater o câncer
Uma das aplicações da modificação genética está no combate ao câncer. A terapia começa com a coleta de sangue do paciente para obter células de defesa, os linfócitos T, também chamados de células T. Elas são enviadas para um laboratório, onde passam por uma modificação genética para que consigam identificar as células cancerosas.
Depois dessa alteração, passam a ser chamadas de células CAR-T e são devolvidas ao paciente por meio de uma infusão.
No organismo, essas células se multiplicam e começam a eliminar o câncer.
Edição de embriões ainda envolve riscos
Uma possibilidade para o futuro seria corrigir mutações genéticas ainda em embriões e, dessa forma, impedir que determinadas doenças se desenvolvessem. Mas, segundo Zatz, isso ainda não é possível com segurança.
O problema é que, ao tentar modificar um gene específico, a técnica pode alterar acidentalmente outros genes que não eram o alvo da intervenção. As consequências dessas mudanças são desconhecidas e, no caso de embriões, poderiam ser transmitidas às gerações seguintes.
“No futuro, se a gente conseguir editar os genes de embriões que têm mutações, aí sim você poderia dizer: ‘eu vou realmente eliminar essa doença’. Hoje isso não é possível, porque essa técnica de editar genes, apesar de estar avançando cada vez mais, tem um risco de que, quando você quer editar um gene, você pode, ao acaso, alterar outros genes que não são seus alvos, e aí você não sabe quais seriam as consequências. E principalmente em embriões, isso poderia ser transmitido para as próximas gerações”, explica Zatz.
Diagnóstico precoce pode ampliar possibilidades
Os avanços na edição genética já começam a mudar a perspectiva de que doenças hereditárias só podem ser tratadas depois do aparecimento dos sintomas.
Para os próximos anos, um dos desafios é tornar essas técnicas mais seguras e precisas e entender até onde elas podem chegar.
Nesse cenário, identificar precocemente a mutação responsável por uma doença pode aumentar as possibilidades de intervenção antes que o problema evolua.
“E quanto mais a gente puder identificar em bebês recém-nascidos qual é a mutação que está causando o problema, melhor vai ser a eficiência de poder tratar com terapia gênica e não deixar a doença evoluir e poder tratar logo no início”, diz Zatz.FONTE: https://g1.globo.com/ciencia/noticia/2026/09/09/g1-20-anos-como-a-edicao-genetica-pode-mudar-tratamentos-do-cancer-as-doencas-hereditarias.ghtml